Doorbraak in gen-bewerking: Compacte “genschaar” biedt nieuwe hoop voor behandeling erfelijke aandoeningen
Wetenschappers van de Universiteit van Zürich hebben een compact eiwit ontwikkeld dat effectiever is in het aanpassen van DNA dan zijn voorgangers. Deze ontdekking zou wel eens de weg kunnen vrijmaken voor nieuwe behandelingen van erfelijke aandoeningen, waaronder een veelvoorkomende oorzaak van een te hoog cholesterolgehalte.
Het verhaal begint bij de CRISPR-Cas systemen, een natuurlijk verdedigingsmechanisme van bacteriën tegen virussen. In het afgelopen decennium hebben wetenschappers deze systemen omgevormd tot manipuleerbare “genscharen” die specifieke delen van ons DNA kunnen vinden en bewerken. Deze technologie heeft de genetische manipulatie in de wetenschap en geneeskunde op zijn kop gezet. Toch zijn er nog beperkingen. Een van de belangrijkste problemen is dat de Cas-eiwitten, die een cruciale rol spelen in deze systemen, te groot zijn om bepaalde cellen binnen te dringen om daar hun werk te doen.
Kleinere eiwitten
Recentelijk ontdekten onderzoekers dat de Cas-eiwitten zijn geëvolueerd uit veel kleinere eiwitten. Een van deze voorlopers is TnpB, dat de basis vormde voor het Cas12-eiwit. Hoewel de kleinere omvang van TnpB voordelen biedt voor de toepassing in het menselijk lichaam, was de efficiëntie tot nu toe een struikelblok. Het onderzoeksteam heeft nu een doorbraak bereikt die deze kleinere eiwitten bruikbaar maakt. Ze hebben TnpB zodanig aangepast dat het maar liefst 4,4 keer efficiënter is in het modificeren van DNA. “De truc was om het eiwit op twee manieren aan te passen: ten eerste, zodat het efficiënter naar de kern gaat waar het genomische DNA zich bevindt, en ten tweede, zodat het zich ook richt op alternatieve genoomsequenties”, zegt Kim Marquart, hoofdauteur van de studie, die in vakblad Nature Methods werd gepubliceerd.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten